Comentários Gerais sobre Ensaio Clínico Randomizado (ECR) - com Número Necessário para Tratar

Baseado em http://www.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0102-35861999000500013; http://publicacoes.cardiol.br/abc/1999/7202/72020002.pdf; 

Dizer que um estudo é Randomizado ou Aleatorizado significa dizer que os pacientes são alocados para um dos 2 grupos formados de forma aleatória, como, por exemplo, lançando-se uma moeda. Mais frequentemente, dá-se a cada indivíduo um número aleatório. O importante é que essa alocação seja feita independente de qualquer característica do indivíduo.

Dizer que um estudo é controlado significa que além do grupo que vai receber o tratamento novo que se quer testar, um outro grupo receberá placebo ou o tratamento usualmente feito para aquela doença. É oposto de estudo observacional. O pesquisador, no estudo controlado, intervêm de forma deliberada.

Estudo duplo-cego significa que nem o paciente, nem o profissional que irá avaliar a ocorrência do desfecho analisado devem ter conhecimento do grupo ao qual o paciente pertence. Isso ocorre porque ambas as medicações são preparadas da maneira o mais semelhante possível. Há ainda estudos triplo cego, que consistem na ausência de conhecimento também por parte de quem vai analisar os dados, a qual receberia os dados apenas como tratamento A e tratamento B (sem saber qual é o medicamente testado). Assim, manipulações de dados se tornariam improváveis. Este aspecto referente à ausência de conhecimento do grupo de pertencimento é referente ao cegamento ou mascaramento. Ocorre depois que houve a randomização e a formação dos grupos.

O ECR é o estudo de melhor delineamento para investigar a relação causa-efeito. O fato de serem dois grupos semelhantes, cuja única diferença é a intervenção, e o uso de técnicas de avaliação duplo-cega e de placebos tornam esse tipo de estudo o menos sujeito a vieses (erro semelhante).

O ECR é semelhante ao estudo de coorte, onde também se parte da causa para o efeito. O estudo de coorte, entretanto, não permite a alocação aleatória da exposição. O estudo de coorte é um estudo observacional.

Cegamento/Mascaramento/Blinding: mais detalhes
A justificativa para esta técnica reside no potencial para viés que ocorre quando todas as pessoas envolvidas no ensaio sabem qual é o tratamento que o paciente está recebendo. Há três participantes a serem considerados: o paciente, o grupo de profissionais que aplica o tratamento e o avaliador.

Noção de Número Necessário para Tratar

Imagine que...

pesquisadores testaram uma nova droga que visa diminuir a probabilidade de acidente vascular cerebral (AVC) em homens que sofrem de fibrilação atrial. O estudo incluiu 1000 homens que tomaram a nova droga por 5 anos, e 1000 que receberam a terapia padrão. No final do ECR, 6% dos homens no grupo de terapia padrão sofreu um acidente vascular cerebral, em comparação com apenas 2% no grupo que recebeu a nova droga. A redução absoluta do risco foi 6%-2%=4%. O número necessário para tratar é o recíproco da RAR, ou seja, 1/RAR=1/0,4=25. Isto significa que 25 homens tiveram que receber a nova droga por 5 anos para que um homem pudesse se beneficiar (isto é, para ocorrer um AVC a menos, 25 tem que ser tratados). 

Veja um caso extremo e perceba: se 6% dos homens tivesse sofrido um AVC na presença de terapia padrão e 6% tivesse sofrido AVC com a nova terapia (6%), RAR seria 0 e o NNT não faz sentido algum (nem pode ser calculado), ou seja...
... pode-se tratar a população inteira com a nova droga que ninguém vai se beneficiar!!!